英國(guó)《自然》雜志8日發(fā)表的一篇醫(yī)學(xué)研究論文稱，歐洲科學(xué)家通過(guò)移植轉(zhuǎn)基因表皮培養(yǎng)物，使一位7歲的交界型大皰性表皮松解癥(JEB)患者全身約80%的皮膚獲得重建，且后期研究顯示其皮膚功能完全正常。

交界型大皰性表皮松解癥是一種嚴(yán)重的可致皮膚發(fā)生松弛的遺傳疾病，常具有致命性。此前研究表明，名為L(zhǎng)AMA3、LAMB3或LAMC2的基因突變，會(huì)影響層黏連蛋白332(表皮基底膜的一種組分)，導(dǎo)致患者皮膚出現(xiàn)大皰和慢性傷口。該病不僅嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，還可能引起皮膚癌。

過(guò)去對(duì)兩名患者的治療證明，移植轉(zhuǎn)基因表皮培養(yǎng)物，也就是一種基因改造的表皮細(xì)胞群，能夠生產(chǎn)功能正常的表皮，修復(fù)交界型大皰性表皮松解癥的皮膚損害。但以往只能重建一些小面積范圍內(nèi)的皮膚。

此次，面對(duì)一名年僅7歲的患者，意大利摩德納雷焦艾米利亞大學(xué)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)利用患者身體上無(wú)大皰區(qū)域的皮膚細(xì)胞，培養(yǎng)了原代角化細(xì)胞，再利用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體對(duì)其進(jìn)行基因改造，抑制LAMB3基因的非突變形式，借此重建表皮。隨后，研究人員將轉(zhuǎn)基因表皮移植物敷在準(zhǔn)備好的真皮創(chuàng)傷部位，覆蓋患者受影響的體表。

在接下來(lái)的21個(gè)月里，團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)其再生的表皮緊密地附著在下層真皮上，甚至在受到誘導(dǎo)發(fā)生機(jī)械應(yīng)力作用后，也能正常愈合，沒(méi)有形成大皰。

論文作者通過(guò)克隆跟蹤發(fā)現(xiàn)，這些人體表皮靠有限數(shù)量的長(zhǎng)壽干細(xì)胞維持，這些細(xì)胞普遍能自我更新，生成祖細(xì)胞并補(bǔ)充末分化的角化細(xì)胞。